Biotecnologie | Mirko Pinotti vincitore del Bayer Hemophilia Awards 2019
Scienza, cultura e ricerca
Importante riconoscimento per la ricerca targata Unife. Il professor Mirko Pinotti, ordinario e direttore del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell'Università di Ferrara è tra i tre scienziati italiani premiati al Bayer Hemophilia Awards Program (BHAP).
Al bando competitivo, che prevede una valutazione da parte di una commissione internazionale di esperti nel settore, partecipano ricercatori di tutto il mondo, e il prof. Pinotti è risultato l’unico ricercatore italiano a essere selezionato quest’anno nella categoria “Basic Research Award” con il progetto “Base Editing of DNA as a New Therapeutic Option for Haemophilia A”.
Al centro del progetto di Pinotti, una tecnica innovativa e strettamente personalizzata che potrebbe curare l’Emofilia di tipo A e risultare efficace anche per numerose altre malattie genetiche
"Il progetto proposto – spiega Pinotti - riguarda lo sviluppo di una terapia innovativa per l'Emofilia A, una malattia emorragica con un'incidenza di una persona ogni 10 mila nella popolazione maschile. Nelle sue forme più gravi, l'Emofilia A può portare a condizioni invalidanti anche mortali. La malattia è causata da mutazioni nel gene del fattore VIII della coagulazione del sangue. La terapia corrente è basata sull’iniezione di fattore VIII e una delle complicazioni più gravi è lo sviluppo di anticorpi inibitori contro il fattore infuso. Sono state sviluppati altri farmaci ma richiedono sempre trattamenti ripetuti nel tempo. E’ in via di sviluppo anche la terapia genica, che tuttavia presenta ancora limitazioni".
La ricerca, nel quale ricopre un ruolo chiave il giovane ricercatore dell’Università di Ferrara Dario Balestra, è svolta in collaborazione con il prof. David Liu dell’Università di Harvard (USA) e con la prof.ssa Antonia Follenzi dell’Università del Piemonte Orientale.
Lo studio parte dalla recente scoperta di approcci che permettono di “modificare” con grande precisione la sequenza del DNA (“base-editing”).
"Questo progetto, che inizialmente sfrutterà modelli cellulari e cellule di pazienti, propone l’uso del sistema del “base editing” per convertire la sequenza del “gene” del fattore VIII mutata nella sequenza normale - illustra Pinotti -. Un approccio di questo tipo nel paziente, con un solo intervento, correggerebbe per tutta la vita il difetto genetico garantendo una cura definitiva per l’Emofilia A. Inoltre questa strategia, un chiaro esempio di terapia personalizzata, è potenzialmente estendibile ad altre numerosissime malattie genetiche che a tutt’oggi non hanno cura".