Fibrosi cistica I Da una nuova alleanza nasce un Centro di Ricerca per terapie innovative
Scienza, cultura e ricerca
Tosse continua e difficoltà di respiro, infezione batterica e infiammazione polmonare, difetto digestivo, cure da affrontare ogni giorno come un impegnativo secondo lavoro sin dai primi anni di vita.
Questo il quotidiano di chi soffre di fibrosi cistica, una malattia genetica trasmessa da due genitori portatori sani, causata da difetti del gene CFTR, una proteina che trasporta cloro e bicarbonato regolando la fluidità delle secrezioni delle ghiandole esocrine di molti organi.
Il gene CFTR, con più di 370 mutazioni diverse, scoperto nel 1989, ha rivelato sinora la causa della malattia, rendendo la prospettiva delle cure di estremo interesse per gli scienziati, ma altresì di grande complessità per le sue applicazioni terapeutiche.
Il futuro sta in nuove cure, una sfida che ha già impegnato molti ricercatori del nostro Ateneo negli ultimi anni. Uno sforzo collettivo da cui è nata la volontà di costruire un nuovo strumento istituzionale, per facilitare e potenziare la ricerca su questa malattia. E' nato così il Centro di Ricerca sulle Terapie Innovative per la Fibrosi Cistica, per comune volontà dei Dipartimenti proponenti, il Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie e il Dipartimento di Scienze Mediche dell'Ateneo.
"Entusiasmo e visione a distanza sono stati i principali ingredienti che hanno permesso di consolidare un nucleo di scienziati dell'Ateneo di Ferrara assieme a colleghi dell'Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona e dell'Università di Padova - spiega Roberto Gambari, del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie, il principale promotore di molti progetti sulla fibrosi cistica e della fondazione di questo Centro di ricerca. - Il punto di forza di questa impresa sta nell'aver innestato alle competenze, a volte futuristiche, delle biotecnologie le competenze di professioniste/i della genetica e della patologia molecolare della fibrosi cistica, della modulazione della espressione genica, della biologia cellulare della trasduzione del segnale intracellulare, della modellistica e della sintesi chimica farmaceutica. L'interdisciplinarietà costituisce per noi una condizione sine qua non per affrontare una malattia con molte sfaccettature e per la quale sono necessarie solide competenze complementari".
Il Consiglio Direttivo del Centro. Da sinistra, in alto: Monica Borgatti, Giulio Cabrini, Adriana Chilin, Marco Cipolli, Alessia Finotti e Roberto Gambari. Da sinistra, in basso: Ilaria Lampronti, Stefano Manfredini, Paolo Pinton, Marco Prosdocimi e Alessandro Rimessi.
"Le cure del futuro per questi pazienti devono essere progettate e sviluppate come un vestito su misura, per correggere i precisi e caratteristici difetti molecolari della fibrosi cistica - chiarisce Paolo Pinton, del Dipartimento di Scienze Mediche - L'esperienza seguita alla scoperta del gene ci ha insegnato come la ricerca più fruttuosa abbia fatto leva sull'ottenere innanzitutto una profonda conoscenza dei meccanismi di base, coinvolgendo esperti di discipline diverse in una comunità scientifica internazionale aperta e fortemente collaborativa, trascinata dalla motivazione di trasferire subito il meglio a vantaggio del paziente. Benché molti buoni farmaci siano già ora in prova clinica nei pazienti, l'infezione e l'infiammazione polmonare continuano a non essere sufficientemente debellati".
"Il nostro fondamentale investimento nella ricerca di base sui meccanismi molecolari e cellulari della fibrosi cistica sarebbe però sterile, senza frutto, nei confronti di una malattia così grave, se ci fermassimo al bancone di laboratorio - puntualizza Giulio Cabrini, Direttore del Centro ordinario interdipartimentale dell'Ateneo - Il coinvolgimento di esperti del trasferimento tecnologico e dello sviluppo industriale dei farmaci dell'Università di Padova, assieme a colleghi del Centro clinico sulla fibrosi cistica di Verona, il Centro italiano più rilevante sul piano nazionale, attivissimo in trial clinici controllati di nuovi farmaci, ci è parso una scelta assolutamente essenziale per completare le potenzialità del Centro. Trasferire quanto di affascinante scopriamo al bancone di laboratorio nella applicazione rigorosa e controllata al paziente è per noi un imperativo etico fondamentale nei confronti dei pazienti stessi".
Prosegue Giulio Cabrini "Il Centro intende impegnare tutte le sue energie e tutte le sue competenze su progetti di ricerca fortemente innovativi, invitando sin d'ora tutti coloro che fossero interessati a partecipare alla attività di ricerca e formazione del Centro, nella certezza che per noi ogni nuovo apporto esterno è una grande opportunità di sviluppo".