Malattie Rare | Telethon finanzia il progetto Unife sulla sindrome di Rett

Tra i vincitori del bando “Spring Seed Grant” 2022 della Fondazione Telethon c’è anche il Dottor Dario Balestra, ricercatore del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’ Università di Ferrara, con un progetto incentrato sulla sindrome di Rett.

“La sindrome di Rett è malattia neurologica che colpisce prevalentemente le persone di sesso femminile e rappresenta una delle più comuni cause di disabilità grave. Nonostante gli enormi sforzi sul campo, ad oggi non ci sono cure disponibili per le persone che ne soffrono” spiega il Dottor Balestra.

Il progetto del Dottor Balestra, selezionato dalla Associazione ProRett - Associazione per la ricerca sulla Sindrome di Rett, ha come focus la messa a punto di un modello cellulare su cui testare nuovi approcci terapeutici basati sull’editing genomico, per correggere alcune delle mutazioni più comuni associate alla sindrome di Rett. 

Centrale, per lo studio, la collaborazione tra diversi gruppi di ricerca con competenze complementari, tra cui il gruppo guidato dal Professor David Liu della Università di Harvard e quello guidato dalla Professoressa Nicoletta Landsberger dell’Università Statale degli Studi di Milano, esperta di questa patologia.

Il bando “Spring Seed Grant” 2022 di Telethon ha l’obiettivo di aiutare le associazioni di pazienti con malattie genetiche rare a investire in modo mirato i propri fondi, attraverso la selezione dei migliori progetti di ricerca sulle proprie patologie di interesse. A valutare i progetti, una commissione scientifica costituita ad hoc, formata da esperti della patologia di fama internazionale, che ha individuato quali fossero più meritevoli. 

"Come indica la parola seed, ogni finanziamento rappresenta un “seme” da gettare per iniziare un percorso di ricerca su un tema scarsamente studiato, come avviene spesso nell’ambito delle malattie genetiche rare. Il nostro studio getterà le basi, il “seme” appunto, per lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici per i pazienti affetti dalla sindrome di Rett e per futuri studi atti a valutarne il potenziale traslazionale” sottolinea Dario Balestra.

Il Dottor Dario Balestra del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie