Ricerca biomedica | Finanziato progetto Unife sulla sindrome di Shwachman-Diamond

Studiare i meccanismi molecolari che stanno alla base della sindrome di Shwachman-Diamond, malattia oggi incurabile, per poter sviluppare una strategia terapeutica efficace. Questo l’obiettivo del progetto di Dario Balestra, ricercatore del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara nel gruppo coordinato dal Prof. Mirko Pinotti, che ha appena ottenuto un finanziamento da parte dell’Associazione Italiana Sindrome di Shwachmann (AISS).

“La Sindrome di Shwachman-Diamond (SDS) è una patologia genetica per cui non esiste ad oggi una cura definitiva. Le terapie attualmente in uso, infatti, non agiscono sulle cause della malattia, ma riescono solo ad attenuarne i sintomi, come l'insufficienza pancreatica che causa un rallentamento della crescita, alterazioni ematologiche e ossee” spiega Dario Balestra.

“La malattia è causata da mutazioni localizzate in un gene noto, chiamato SBDS" continua il ricercatore "Grazie a questo studio potremo testare un metodo innovativo di intervento che prevede la correzione degli 'errori' genetici responsabili  della malattia. I risultati del nostro studio potrebbero gettare le basi per lo sviluppo ulteriore di nuovi approcci terapeutici per tutte le persone che soffrono della Sindrome di Shwachman-Diamond”.

Per ulteriori informazioni: http://www.afm-telethon.com/