PROTEINE RICOMBINANTI AD USO TERAPEUTICO
Anno accademico e docente
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- English course description
- Anno accademico
- 2022/2023
- Docente
- GIORDANA FERIOTTO
- Crediti formativi
- 2
- Periodo didattico
- Secondo Semestre
- SSD
- BIO/10
Obiettivi formativi
- Sviluppare competenze riguardanti:
a) le peculiarità delle proteine ad uso terapeutico prodotte mediante processi biotecnologici
b) l'importanza che questi biofarmaci hanno assunto in ogni settore della medicina e le enormi potenzialità di sviluppo negli anni a venire grazie alle nuove strategie di ingegneria proteica
c) le problematiche più importanti ed attuali incontrate nell'utilizzo clinico di questi farmaci biologici
d) la conoscenza dei biofarmaci proteici più venduti. Prerequisiti
- Aver frequentato e raggiunto gli obiettivi formativi del primo anno e del primo semestre del secondo anno del CdS di Medicina e Chirurgia.
Contenuti del corso
- Farmaci Proteici Biotecnologici: cosa sono e come differiscono dai farmaci di sintesi chimica. Cenni alla produzione con le tecnologie del DNA ricombinante. Ad oggi alcune centinaia di proteine terapeutiche sono state approvate dalle agenzie del farmaco e molte altre sono attualmente in fase di studio nei trial clinici. I più importanti ambiti di applicazione terapeutica sono: oncologia, malattie autoimmuni, patologie infiammatorie, carenze ormonali, alterazioni dell'emostasi, deficit proteici/enzimatici ereditari.
I Farmaci Proteici Ricombinanti possiedono punti di forza (1) e limiti (2):
(1) efficienza dei processi di produzione, basso costo e nessun limite quantitativo (vs purificazione da materiale biologico); molecole più attive e meno immunogene; terapie più sicure (senza rischi di trasmissione di patogeni); la tecnologia ricombinante consente di modificare le molecole, per migliorarne l’efficacia terapeutica, oppure di creare nuove molecole con attività d’interesse.
(2) La terapia con farmaci proteici è più costosa rispetto a quella con molecole di sintesi; i farmaci proteici non possono ancora essere somministrati per via orale; è possibile superare limiti di assorbimento, distribuzione e stabilità mediante glicosilazione, PEGilazione e coniugazione con Fc; l’utilizzo terapeutico di certe proteine può innescare reazioni immunitarie contro il farmaco (perciò gli anticorpi murini o chimerici sono stati soppiantati da anticorpi umani, molto meno immunogeni).
Il migliore esempio di evoluzione nell'applicazione terapeutica di farmaci proteici: l'Insulina ricombinante umana, una storia iniziata nel 1982 e non ancora conclusa. I farmaci proteici sul mercato sono enzimi, fattori di crescita, ormoni, interferoni, interleuchine, trombolitici, anticoagulanti, fattori ematici, anticorpi. La loro classificazione è in base all'attività farmacologica.
I. Proteine con attività enzimatica/regolativa (per sopperire alla mancanza di una proteina, per potenziare un processo fisiologico già esistente, per fornire una nuova attività biologica).
II. Proteine che agiscono su di uno specifico bersaglio molecolare (interferiscono con una molecola o con un organismo; veicolano altri composti o proteine su specifici bersagli terapeutici).
III. Vaccini proteici ricombinanti per la profilassi (contro infezioni di patogeni) o per la terapia (di malattie autoimmuni, di tumori).
Le tecnologie emergenti stanno aumentando enormemente il numero e l'ottimizzazione delle proteine terapeutiche, mentre le nuove strategie di ingegnerizzazione proteica forniranno molecole terapeutiche sempre più a misura del singolo paziente. Le industrie farmaceutiche stanno sperimentando nuove vie di somministrazione per i farmaci proteici per rendere più semplice e più accettabile il trattamento terapeutico. Il mercato dei farmaci Biosimilari. Metodi didattici
- Lezioni registrate ed erogate nella classroom.
Modalità di verifica dell'apprendimento
- Elaborato scritto (da caricare in un drive del Corso) su due argomenti di carattere generale scelti (tra i contenuti del corso) dal Docente ed assegnati a ciascuno studente.
Se raggiunta la sufficienza, il punteggio deriverà dall'accertamento del raggiungimento degli obiettivi in termini di conoscenza (2 punti / argomento) e di capacità di comprensione (2 punti / argomento) e chiarezza di descrizione (2 punti / argomento) degli argomenti trattati. Testi di riferimento
- Saranno forniti dal docente durante il corso:
- i files PDF utilizzati per le lezioni e i movie delle lezioni;
- alcune review delle più significative pubblicazioni scientifiche sull'argomento.
